Nanoparticules — Applications thérapeutiques des nanotechnologies: Thérapeutique humaine

Deux molécules font actuellement l’objet d’un développement clinique avancé, avec des visées à la fois curative et prophylactique. Ces molécules sont étudiées sous forme de nanoformulations injectables pouvant être administrés avec une fréquence d’une fois par mois et moins.

Cette propriété devrait améliorer significativement l’observance et faciliter la prise en charge thérapeutique des populations habituellement sous traitées.

Il s’agit d’un inhibiteur non nucléosidique de la transcriptase inverse, la rilpivirine (RPV) et d’un nouvel inhibiteur d’intégrase, le GSK744. Les qualités pharmacologiques attendues pour ces antirétroviraux injectables à long durée d’action concernent une efficacité et une tolérance au moins équivalentes aux autres formulations du même principe actif, des propriétés pharmacocinétiques permettant une administration la moins fréquente possible ( au moins mensuelle), un volume à injecter acceptable, l’existence d’une formulation orale destinée à faciliter l’initiation et/ou l’arrêt du traitement et enfin des caractéristiques physico-chimiques autorisant une formulation stérile avec une stabilité suffisante dans le temps. Ces deux antirétroviraux possèdent une posologie quotidienne peu dosée avec 25 mg pour la RPV et moins de 30 mg pour le GSK744, ce qui permet d’envisager une charge suffisante de principe actif dans les nanostructures pour assurer une administration mensuelle. De plus l’un comme l’autre ne présentent pas d’interactions médicamenteuses significatives. L’objectif du développement clinique en cours est d’évaluer la possibilité de maintenir le contrôle de la réplication virale chez des patients indétectables. En pratique, près une phase de ″lead-in″ par voie orale, destinée à estimer la tolérance et l’efficacité du traitement, sera traiter par voie injectable avec la formulation à longue durée d’action.

Le GSK744

Il s’agit d’un analogue du DTV existant sous forme orale et injectable, capable d’inhiber le VIH-1 à des concentrations sub-nanomolaires et sa demi-vie d’élimination après administration orale est d’environ 40 h , ce qui autorise des traitements en dose unique journalière. A ce jour la dose orale testée dans les essais cliniques varie de 5 à 30 mg. La suspension injectable à libération prolongée se présente sous forme de principe actif broyé en nanoparticules de 200 nm environ en présence de surfactant de polymère et d’eau pour préparation injectable. Ces nanoparticules sont donc quasiment composées à 100% de principe actif, ce qui permet d’avoir une suspension fortement dosée et donc un volume injectable réduit. Les premières données pharmacocinétiques recueillie chez des volontaires sains après injection intramusculaire ou sous-cutanée montre une augmentation rapide des concentrations dans le plasma lors de la première semaine suivie du maintien de concentration > IC90 pendant environ 24 semaines (à la dose de 200 mg). Dans ces conditions la demi-vie apparente d’élimination est estimée à 21 à 50 j, ce qui s’explique par la faible solubilité des nanoparticules dans le sang entraînant une faible perfusion tissulaire du principe actif et donc une faible résorption du GSK744 qui possède intrinsèquement une longe demi-vie (± 40 h). L’étude de la distribution dans le tissu cervico-vaginal (CV) et anal (AN)  après injection intramusculaire (400 mg QD ou 200 mg bid) montre la présence de GSK744 dans tous les échantillons prélevés avec une concentration plus importante dans le tissu CV que AN. Le rapport des concentrations plasma/tissu varient de 16 à 25% (CV) et approche 8% (AN). La concentration moyenne dans le tissu vaginal approche l’IC90 ce qui laisse entrevoir un intérêt, après doses répétées, dans la prophylaxie pré exposition.

La Rilpivirine

Il fait également l’objet du développement d’une forme injectable à libération prolongée. Il s’agit d’une base cristalline polymorphique très peu hydrosoluble dont les cristaux ont été réduits à l’état de nanoparticules et mis en suspension dans de l’eau en présence d’un surfactant. Les études pré-cliniques ont montré que cette formulation permettait une libération prolongée de RPV dans le plasma d’animaux  après injection unique. Les études de phase I ont confirmé ces données avec différentes doses (200 à 600 mg) administrées par voie intra-musculaire et sous-cutanée. Il a été observé une proportionnalité entre dose et concentration pour les deux voies, une concentration supérieure 10 ng/mL a pu être maintenue pendant 12 à 26 semaines.  Une autre étude, à visée prophylactique cette fois,  chez des volontaires sains recevant différentes doses uniques de RPV à libération prolongée (300 à1200 mg) ont subit des prélèvements sanguin et de fluides vaginal et ano-rectal pendant 84 j et des biopsies tissulaires dans les 28 j après l’injection. Toutes les doses permettent une exposition prolongée à la RPV dans le sang et les tissus. La concentration chez les femmes dans les fluides génitaux est comparable à celle du plasma alors que dans le tissu vaginal celle-ci atteint au moins 60% du niveau plasmatique. dans le fluide rectal de l’homme le pourcentage de RPV  par rapport au plasma, à 84 j, est de 28 et 7% à la Cmax et à la dernière mesure. ces résultats sont un encouragement à évaluer l’utilisation de cette formulation de RPV dans un contexte prophylactique.

Pour ces deux préparations la tolérance a été bonne avec parfois des effets indésirables locaux au point d’injection, rapportés spontanément par les sujets traités, le plus souvent après injections sous-cutanées. Les données acquises à ce jour avec ces deux médicaments à libération prolongée ont démontré l’innocuité et l’efficacité potentielle de cette approche dans le traitement et la prophylaxie pré-exposition des patients ayant été par le VIHVIH Virus de l’immunodéficience humaine. En anglais : HIV (Human Immunodeficiency Virus). Isolé en 1983 à l’institut pasteur de paris; découverte récemment (2008) récompensée par le prix Nobel de médecine décerné à Luc montagnier et à Françoise Barré-Sinoussi. ou susceptible de l’être. L’objectif est désormais d’évaluer la possibilité d’associer des antirétroviraux à longue durée d’action pour en faire bénéficier les patients. Ces associations doivent se faire sur les critères usuels en virologie (sensibilité du virus), immunologie (taux de CD4+) et pharmacologie (pharmacocinétique comparable, faible risque d’interactions).  Deux problèmes doivent être résolus, (i) l’initiation de ce type de traitement, une phase de lead-in avec administration orale devrait être recommandée pour juger de l’efficacité et de la tolérance (1 mois) et les conditions de ″switch″à partir d’un traitement antérieur acceptables, (ii) les conditions d’interruption du traitement avec ces formes à demi-vie retardée demandent à être validées. Les deux molécules pionnières dans le domaine vont d’ailleurs initier des études en association pour répondre à ce problème.