Recherche — Le VIH, vecteur de thérapie génique

Transformé et inactivé, le VIH a récemment été utilisé pour guérir une maladie neurologique héréditaire mortelle, l’adrénoleucodystrophie (ALD).

Cette maladie mortelle, liée à une mutation dans un gène, «ABCD1», se traduit chez l’enfant par une dégradation de la gaine de myéline entourant les cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. Les cellules souches des patients atteints ont isolées, puis, modifiées in vitro grâce au vecteur dérivé du VIH et contenant le gène «ABCD1» sain.

Ces cellules « corrigées » ont ensuite été re-greffées au patient, évitant ainsi les problèmes de compatibilité entre le donneur et le receveur. Le développement de la maladie a ainsi pu être arrêté chez deux jeunes enfants. Leur état est stable depuis 2 ans et aucune complication médicale n’a été détectée1Cartier N, et al., Hematopoietic stem cell gene therapy with a lentiviral vector in X-linked adrenoleukodystrophy. Science, Nov. 2009.

Bien que l’on n’ait toujours pas de vaccin contre le VIH, des efforts immenses ont été accomplis pour comprendre ce qu’est le VIH, sans doute jamais à un tel niveau pour un virus. Contrairement aux autres vecteurs non viraux ou dérivés d’autres virus, les vecteurs lentiviraux dérivés du VIH permettent de faire entrer dans des cellules souches un gène thérapeutique qui s’exprimera de façon stable, les gènes à l’origine de la pathogénicité du virus étant préalablement délétés2Pluta K, Kacprzak MM. Use of HIV as a gene transfer vector. Acta Biochim Pol, Nov. 2009.

L’utilisation de vecteurs de thérapie génique dérivés du VIH semble avoir un avenir prometteur et devrait probablement s’étendre à d’autres maladies plus fréquentes chez l’Homme.

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