Le concept de prophylaxie pré-exposition — l’utilisation des médicaments pour prévenir la maladie — n'est pas nouveau. Il existe des médicaments pour prévenir le paludisme, pour réduire le risque de développer de la tuberculose, les infections post-opératoires et certains types de méningites, par exemple.

Les médicaments antirétroviraux sont utilisés depuis de nombreuses années pour réduire les risques de transmission du VIH de la mère à l'enfant lors de l’accouchement et pendant l’allaitement. Dans ce cadre, le traitement a permis de réduire considérablement la transmission du VIH de la mère à l’enfant, qui est inférieur à 1% aujourd’hui en France. Des centaines de milliers de contamination néonatales sont ainsi évitées dans le monde et on espère éliminer définitivement dans les prochaines années la transmission de la mère à l’enfant.

La prise d’une trithérapie d’urgence (Traitement post-exposition ou TPE) après une exposition sexuelle ou professionnelle (généralement par un professionnel de santé, avec une aiguille ou un bistouri) est également un traitement prophylactique. Il s’agit d’une combinaison d’antirétroviraux à prendre le plus vite possible, de préférence dans les 4 heures et au plus tard dans les 48 heures suivant une prise de risque et ce pendant 28 jours. Ce traitement est disponible dans tous les services d’urgences des hôpitaux.